Про це повідомляється в The New England Journal of Medicine.
Діабет 1 типу виникає, коли імунна система помилково атакує клітини підшлункової залози, які продукують інсулін. Традиційне лікування включає дієту та регулярні ін’єкції гормону, але вчені давно шукають спосіб замінити пошкоджені клітини функціональними.
Під час нового дослідження пацієнту пересадили спеціальні клітини від донора. Їх ввели серією ін’єкцій у м’яз передпліччя. Протягом 12 тижнів клітини виробляли інсулін у відповідь на підвищення рівня глюкози в крові — наприклад, після їжі.
Ключовим стало те, що перед трансплантацією клітини відредагували за допомогою технології CRISPR (так звані генетичні “ножиці”, здатні вирізати шматки ДНК у потрібних місцях). Вчені прибрали деякі антигени, щоб уникнути атаки Т-клітин, та підвищили рівень білка CD47, який захищає від природних клітин-кілерів і макрофагів. Лише клітини з усіма трьома успішними змінами змогли вижити та залишитися функціональними.
Досі пацієнтам із трансплантаціями спеціальних клітин доводилося приймати препарати для пригнічення імунітету, що робить організм вразливим до інфекцій. Новий метод дозволив уникнути цієї небезпеки.
Подібні технології вже випробовували на тваринах, але це перше підтвердження ефективності у людей. Минулого року китайські лікарі повідомили про успішну трансплантацію клітин, вирощених зі стовбурових клітин пацієнтки, однак тоді застосовували імуносупресанти.