Технологію редагування генетичного коду CRISPR/Cas9 успішно застосували для лікування метастатичного раку у мишей.
Про це йдеться у публікації дослідників з Тель-Авівського університету, пише news.liga.net.
Дослідження фінансував Ізраїльський фонд досліджень раку.
Вчені зазначають, що використання CRISPR/Cas9 для лікування раку досі було ускладнено низькою ефективністю редагування генома в пухлинах, не точковою роботою і потенційною токсичністю систем отримання препарату тканинами.
За словами науковців, вони створили безпечну схему доставки до пухлин ліпідних наночастинок з гРНК: ці молекули кодували в "хворих" тканинах фермент Cas9 (виділений з стрептококів Streptococcus pyogenes), який, немов наноножиці, розрізав ДНК у клітинах, які вийшли з-під контролю.
Таким чином, небезпечні клітини з навмисно пошкодженим геномом більше не могли ділитися.
Одноразова внутрішньомозкова ін'єкція препарату проти ферменту PLK1 (сприяє розвитку раку) в агресивну ортотопічну гліобластому дозволила відредагувати до 70% генів. Це викликало загибель ракових клітин і інгібувало ріст пухлини на 50%, а також підвищило виживання мишей на 30%.
"Це перше дослідження в світі, яке доводить, що CRISPR можна використовувати для ефективного лікування раку у живої тварини. Це не хіміотерапія. Тут немає побічних ефектів, і ракові клітини, оброблені таким чином, ніколи не стануть знову активними", – пишуть автори.