Лікарі заявили про перші вагомі успіхи в лікуванні однієї з найбільш руйнівних для людського мозку хвороб – хвороби Гантнінгтона. Це спадкове захворювання, що вбиває клітини мозку і поєднує симптоми деменції та Паркінсона, передає BBC.
Медикам вдалося знайти метод, що сповільнив розвиток захворювання на 75 %. Це генна терапія, яка проводиться хірургічним методом.
Очікуване покращення після хірургії триватиме не рік, як раніше, а чотири, пояснила професорка Сара Табрізі.
Раннє лікування може запобігти появі погіршених симптомів. Професорка Табрізі, директорка Центру хвороб Гантінгтона Університетського коледжу Лондона, назвала результати "вражаючими".
"Ми ніколи в найсміливіших мріях не очікували б уповільнення клінічного прогресування на 75%", – сказала вона.
Хворобу спричиняє помилка в частині ДНК, названа гатінгтон-геном. Якщо захворювання є в одного з батьків, то вірогідність, що і дитина матиме цю хворобу, сягає 50 %. Мутація перетворює протеїн, необхідний для мозку, в "убивцю" нейронів. Метою лікування є назавжди зменшити рівень цього токсичного білка. Терапія використовує передові методи генетичної медицини, що поєднують генну терапію та технології приглушення генів.
Безпечний змірнений вірус вводять глибоко в мозок за допомогою МРТ-сканування в режимі реального часу, щоб направити мікрокатетер до двох ділянок мозку – хвостатого ядра та путамена. Це займає від 12 до 18 годин нейрохірургічної операції. Потім вірус діє як мікроскопічний листоноша – доставляючи новий фрагмент ДНК всередину клітин мозку, де він стає активним.
Результати дослідження, в якому взяли участь 29 пацієнтів, були опубліковані у заяві компанії uniQure, але ще не були повністю опубліковані для ознайомлення іншими спеціалістами.
Дані показали, що через три роки після операції спостерігалося в середньому 75% уповільнення захворювання на основі показника, який поєднує когнітивні функції, рухову функцію та здатність керувати повсякденним життям.