Американський регулятор схвалив ліки Zolgensma ("Золдженсма"), перший в світі генотерапевтичний засіб для дітей до двох років зі спінальною м'язовою атрофією (СМА). Про це пише "Настоящее время" з посиланням на регулятора.
"Ліки виправляють пошкоджений ген SMN1, що викликає хворобу, і демонструють вражаючі результати", - йдеться в заяві регулятора.
Преса називає Zolgensma найдорожчими ліками в світі: єдина інфузія препарату обійдеться в $2,1 млн, повідомив у прес-релізі виробник ліків, компанія AveXis з групи швейцарського фармакологічного гіганта Novartis.
Zolgensma, або онасемноген абепарвовек-ксайой (onasemnogene abeparvovec-xioi), є спеціально модифікованим аденовірусом, який доставляє й "записує" копію правильного гена SMN в моторні нейрони - клітини, що керують рухами м'язів.
Ліки було схвалено на основі особливої прискореної програми, яка керувалася результатами тривалого клінічного випробування: з 21 дитини у тестовій групі 19 (одна загинула і одна припинив участь у випробуваннях) не просто вижили, тоді як без лікування багато дітей зі СМА гинуть через дихальну недостатність - але й показали раніше небачені для дітей зі СМА досягнення: вони можуть рухати головою і сидіти без додаткової підтримки.
У ще одному ранньому клінічному тесті, у групі дітей, які отримали збільшену дозу Zolgensma, 75% пацієнтів змогли сидіти без додаткової підтримки, а 17% - вставати і ходити.
Серед можливих побічних ефектів Zolgensma - гостре ураження печінки, зниження кількості тромбоцитів у крові, блювота.
Схожі на Zolgensma ліки для виправлення проблемних генів дуже дорогі. Фармкомпанії стверджують, що захмарні ціни пов'язані з невеликою кількістю пацієнтів: у США лише близько 1100 дітей зараз можуть отримати Zolgensma, говорять в Novartis. А значить, витрати на розробку і тестування ліків поділить між собою порівняно невелика група людей.
Іноді генотерапевтичні препарати виготовляються індивідуально, що теж відбивається на цінах: наприклад, перший такий засіб генної терапії в США, ліки Kymriah від гострого лімфобластного лейкозу, відразу після свого схвалення 2 роки коштували $475 000. Luxturna, генотерапевтичний засіб для лікування рідкісної спадкової форми сліпоти, коштує $850 000.
У Novartis кажуть, що одноразова інфузія Zolgensma обійдеться дешевше для пацієнтів у довгостроковій перспективі і пропонують 5-річне розтермінування, а також окремі контракти, які враховують ефективність засобу в кожному конкретному випадку.
Критики відзначають неприпустимість такого рівня цін для будь-яких ліків і занадто велику свободу фармкомпаній у виборі цін на ліки від рідкісних хвороб.
Спінальна м'язова атрофія - важке захворювання, яке вражає рухові нейрони спинного мозку і призводить до паралізації.