Китайські вчені вперше в світі провели експеримент з редагування геному дорослої людини за допомогою технології CRISPR/Cas9.
28 жовтня пацієнту з раком легенів ввели модифіковані Т-лімфоцити. Про експеримент повідомляється в редакційному матеріалі Nature, пише видання N+1.
У рамках випробувань пацієнтам з метастазованим недрібноклітинним раком легенів, стійким до інших видів лікування, вводять власні Т-лімфоцити, в яких за допомогою технології CRISPR/Cas9 був видалений ген мембранного білка PD-1. Цей білок пригнічує клітинний імунітет і дозволяє пухлині інактивувати лімфоцити. Зараз для блокування цього білка застосовуються препарати на основі антитіл, однак відповідь на них сильно відрізняється у різних пацієнтів. Вчені сподіваються, що ефект від застосування CRISPR буде більш вираженим і передбачуваним.
Інфузія Т-лімфоцитів першому пацієнтові пройшла успішно, і незабаром йому введуть другу дозу модифікованих клітин. У разі, якщо у цього першого пацієнта не з'являться виражені побічні ефекти, кількість випробовуваних з метастазованим недрібноклітинним раком легенів збільшать до 10.
Система CRISPR/Cas9 була виявлена в геномі бактерій, де вона відіграє роль противірусного захисту. Ця система дозволяє направлено редагувати ДНК організму, не зачіпаючи інші ділянки геному.
Потенційно, технологія CRISPR/Cas9 здатна змінити ставлення людства до сотень і тисяч спадкових захворювань. Якщо раніше вони були або повністю невиліковні, або допускали паліативне, симптоматичне лікування, то зараз відкривається можливість їх лікувати "по-справжньому", тобто усунути саму причину виникнення хвороби.